유전자 가위 기술 (정의, 대표기업, 적용 사례, 전망)
유전자 가위 기술의 정의
유전자 가위 기술은 생명공학의 혁신적인 도구로, 특정 유전자를 정밀하게 수정하거나 삭제할 수 있는 시스템을 의미합니다. 생명체의 유전체에서 특정 DNA를 삽입, 삭제, 변형 및 치환하는 기술입니다. 유전자 가위 기술이라고도 일컬어 지며, 유전성 난치 질환의 치료나 동·식물의 품종 개량 등에 활용되고 있습니다. 유전자 편집은 살아있는 유기체의 Genomic DNA를 결실, 삽입, 대체 또는 변형하는 유전자 조작입니다. 최근에는 주요 유전자 편집 기술인 CRISPR가 널리 사용되었지만, 유전자 편집은 1900년대 후반에 처음 연구되었습니다. 과거에는 야심찬 응용 분야였던 CRISPR가 시작된 이후로, 유전자 치료는 유전자 편집의 가장 인기 있는 응용 분야가 되었습니다. 이는 기존의 유전 물질에 유전자를 추가하여 불완전 유전자나 누락된 유전자를 보충하는 유전자 보강과 질병 관련 DNA를 직접 변형하여 질병을 치료하는 유전자 편집의 두 가지 접근 방식을 통해 달성할 수 있습니다.
유전자 편집 기술의 세계 시장 규모는 2019년 34억 달러, 2020년 42억 6,210만 달러, 2021년 50억 6,800만 달러로 추정되었고, 지속적으로 매년 18.2%로 성장해 2026년에는 117억 1,180만 달러까지 될 것으로 예상되고 있습니다. CRISPR 유전자 가위의 연구개발 비용이 그전 1, 2세대 유전자 가위에 대한 비용보다 현저히 떨어지게 되면서 3세대 유전자 가위의 단점을 해소하고 효율성을 높인 형태의 유전자 가위에 대한 특허권를 기반으로 혁신 스타트업, 벤처 등이 시장에서 크게 활약하고 있습니다. 따라서 글로벌 제약 회사는 조인트 벤처, 공동 연구 기업 인수 합병(M&A), 기술 도입 등을 통해 혁신 벤처 기업을 흡수해 유전자 편집 기술 관련 제품 및 서비스를 고도화하고 있습니다.
대표 기업
툴젠
우리나라의 대표 유전자 편집기업입니다. 유전자교정 플랫폼 관련 사업을 영위하기 위해 1999년 10월 8일 설립되었고, 2021년 12월 10일 코넥스 시장에서 코스닥 시장으로 이전 상장하였습니다. 유전자교정 플랫폼 기술의 원천특허를 기반으로 특허수익화 사업 및 유전자교정 기술을 적용한 치료제 및 동식물 관련 제품에 대한 연구개발을 진행하고 있으며, 유전자교정을 가능하게 하는 핵심적 도구인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 지속적으로 선도해오고 있습니다. 툴젠은 유전자 교정 기술을 이용하여 고부가가치 종자를 개발하고 있으며, 유전자 교정된 페튜니아, 콩, 감자 등에 대해 USDA (미국농무부)로부터 생명공학작물 규제면제 승인을 받을 정도로 글로벌 최고 수준의 기술력을 보유하고 있습니다. 툴젠은 현재 인체 대상으로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병 (CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병, 면역세포 치료제 등을 개발 중에 있습니다.
CRISPR Therapeutics
2013년 노벨상 수상자인 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 박사가 공동 설립한 이 회사는, 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 차세대 치료법을 연구하고 있습니다. CRISPR Therapeutics는 스위스에 본사를 둔 회사로, 유전자 치료 분야에서 선도적인 위치를 차지하고 있습니다. 주로 유전 질환, 암, 면역 치료제 개발에 집중하고 있다. 특히, 겸상적혈구병(SCD)과 베타 지중해빈혈(Beta-Thalassemia) 치료를 위한 CRISPR 기반 치료제인 exa-cel(exagamglogene autotemcel, 이전 CTX001) 개발로 많은 주목을 받았습니다. 이 치료제는 유전적 변이를 직접 수정해 질병을 근본적으로 해결하는 방식입니다. 이외에도 CRISPR-Cas9 기술을 이용한 다양한 치료제를 개발하고 있으며, 최근에는 중증 겸상적혈구 빈혈증 환자에게 적용되는 치료제 '카스거비'를 FDA로부터 승인받았습니다. 또한 Vertex Pharmaceuticals와의 협력을 통해 혈액 질환 치료제를 공동 개발하고 있으며, 암 치료 및 면역 세포 치료제 개발을 위해 다양한 연구 기관 및 제약사들과 협업 중입니다. 또한, 자사의 유전자 편집 기술을 활용해 CAR-T 기반의 면역 항암제 개발도 진행 중에 있습니다.
Editas Medicine
Editas Medicine은 미국에 본사를 둔 회사로, 2013년에 설립된 이 회사는 CRISPR-Cas9뿐만 아니라 CRISPR-Cas12a 기술까지 연구하며 차세대 유전자 치료제 개발을 선도하고 있습니다. Editas는 유전자 변이를 직접 수정하여 질병을 근본적으로 해결하는 정밀 유전자 치료를 목표로 하고 있으며 안과 질환, 혈액 질환, 암 치료 등 다양한 분야에서 CRISPR 유전자 편집 기술을 적용하고 있습니다. 특히, 선천성 실명 질환(Leber’s Congenital Amaurosis 10, LCA10) 치료를 위해 개발 중인 EDIT-101는 세계 최초의 in vivo(생체 내) CRISPR 유전자 치료제로 주목받고 있습니다. 특히, Allergan(현재 AbbVie에 인수됨)과 협업하여 안과 질환 치료제 개발을 진행했으며, 혈액 질환 및 면역 항암제 개발을 위한 다양한 파트너십을 구축하고 있습니다.
적용 사례
농업 분야
유전자 가위 기술은 농업 분야에서 혁신적인 변화를 가져왔습니다. 이 기술을 통해 작물의 유전자를 정밀하게 편집함으로써 병충해 저항성, 영양가 향상, 환경 스트레스 내성 등 다양한 특성을 개선할 수 있습니다. 유전자 가위를 활용하여 작물의 유전자를 수정함으로써 생산성을 향상시킬 수 있습니다. 예를 들어, 수확량을 높이거나 특정 환경 조건에 더 잘 적응할 수 있는 작물을 개발할 수 있습니다. 병해충에 대한 내성을 높이거나 유해한 조건에 대비할 수 있는 작물을 개발하여 작물의 생존력을 높일 수 있습니다. 유전자 가위를 통해 개발된 작물은 더 높은 생산성을 가질 수 있습니다. 이는 식량 부족 문제 해결에 도움을 줄 수 있습니다. 더 적은 양의 비료나 농약을 사용하거나 건조 등의 환경 변화에 더 잘 적응하는 작물을 개발할 수 있습니다.
의학 분야
유전자 가위 기술은 의학 분야에서도 큰 혁신을 가져왔습니다. CRISPR-Cas9 기술을 이용하여 특정 유전자를 편집함으로써 유전 질환을 치료할 수 있습니다. 예를 들어, 중증 겸상적혈구 빈혈증, 비후성 심근증, 겸상 적혈구 빈혈증 등의 치료에 적용되고 있습니다. 크리스퍼 기술을 활용한 유전자 교정 치료제 연구가 활발하게 이뤄지며, 기존 화학적 항암치료제와는 달리 질병 표적 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암 및 유전 질환 치료제로 각광받고 있습니다. 하지만, 생체 내 암 조직에 대한 낮은 전달 효율과 효능으로 어려움을 겪고 있습니다. 유전자 치료에 사용하는 바이러스 기반 전달 방법은 인체 내 면역 부작용, 발암성 등의 위험을 동반합니다. 단백질 기반의 크리스퍼 기술 전달은 본래의 표적과는 다른 분자의 저해 혹은 활성화 효과를 가져오는 오프타깃 효과가 최소화되기 때문에 보다 높은 안전성으로 치료제 개발에 적합합니다.
앞으로의 전망
유전자 가위 기술은 앞으로도 계속 발전할 것으로 기대됩니다. 최근에는 프라임 에디팅과 같은 새로운 기술이 등장하여 유전자 편집의 정확도를 높이고, 다양한 기능을 수행할 수 있게 되었습니다. 또한, RNA를 편집할 수 있는 유전자 가위도 주목받고 있습니다. 이 기술은 DNA 편집보다 안전성이 높아 유전자 치료제 개발에 활용될 수 있을 것으로 기대됩니다. 유전체 분석 기술의 발전으로 각 개인의 유전 정보를 이용한 맞춤형 의학이 더욱 중요해지고 있습니다. 이를 통해 진단, 예방, 치료에 관한 개인 맞춤형 솔루션을 개발할 수 있게 됩니다. RISPR-Cas 와 같은 유전자 편집 기술의 발전은 유전자 치료, 질병 예방, 유전자 조작 등에 새로운 기회를 제공하고 있습니다. 이러한 기술은 미래에 더욱 정교하고 안전한 방식으로 발전할 것으로 기대됩니다. 대규모 유전체 데이터의 축적은 데이터 과학 및 인공 지능 기술의 발전을 촉진시킵니다. 이를 통해 질병의 이해, 예방, 치료에 대한 통찰력을 얻을 수 있습니다. 전자 편집과 관련된 윤리적 문제와 안전 문제는 계속해서 논의되고 있습니다. 새로운 기술이 도입됨에 따라 윤리적 가이드라인과 규제가 더욱 중요해질 것으로 예상됩니다. 유전체학 분야에서의 연구는 계속해서 확대되고 있습니다. 다양한 질병의 유전적 기원을 이해하고, 이를 기반으로 한 새로운 치료법 및 치료 방법의 개발이 진행 중입니다.